जर्नल ऑफ़ सेल साइंस एंड थेरेपी
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आरएनए साइलेंसिंग: β-थैलेसीमिया के उपचार के लिए एक दृष्टिकोण

उरकुडे विकास, मिश्रा अमित, यादव महावीर और तिवारी अर्चना

थैलेसीमिया रक्त का एक वंशानुगत विकार है, जो एक पीढ़ी से दूसरी पीढ़ी में फैलता है, यह सबसे आम हीमोग्लोबिनोपैथी का प्रतिनिधित्व करता है। यह हीमोग्लोबिन के कम या बहुत कम उत्पादन के कारण होता है। भ्रूण हीमोग्लोबिन (HbF) के बढ़े हुए स्तर β-हीमोग्लोबिन विकारों की गंभीरता में क्रांतिकारी बदलाव ला सकते हैं, जैसे कि β-थैलेसीमिया।
हाल ही में, महत्वपूर्ण संशोधक जीन की खोज में बड़ी प्रगति हुई है, जैसे कि BCL11A (B सेल लिंफोमा 11A), जो HbF (भ्रूण हीमोग्लोबिन) और हीमोग्लोबिन स्विचिंग का एक मास्टर रेगुलेटर है। siRNA या छोटे अणुओं द्वारा BCL11A अभिव्यक्ति या कार्य का डाउन रेगुलेशन β-थैलेसीमिया और β-हीमोग्लोबिन के अन्य विकारों वाले रोगियों की वयस्क एरिथ्रोइड कोशिकाओं में HbF के निर्देशित सक्रियण के लिए एक नया चिकित्सीय दृष्टिकोण प्रदान कर सकता है। आरएनए हस्तक्षेप (आरएनएआई) विभिन्न प्रकार की कोशिकाओं में जीन अभिव्यक्ति के विनियमन के विश्लेषण के लिए एक सामान्य रूप से इस्तेमाल की जाने वाली प्रक्रिया है, जिसके द्वारा लक्ष्य मैसेंजर आरएनए (एमआरएनए) को छोटे हस्तक्षेप करने वाले पूरक आरएनए (siRNA) द्वारा विभाजित किया जाता है। siRNA की सीधी डिलीवरी के साथ आरएनए साइलेंसिंग का उपयोग BCL11A जीन अभिव्यक्ति को दबाने के लिए किया जा सकता है। यह समीक्षा थैलेसीमिया में ग्लोबिन जीन विनियमन की भूमिका, आरएनएआई हस्तक्षेप और थैलेसीमिया मेजर रोगियों के उपचार के लिए उपलब्ध संबंधित तरीकों पर चर्चा करती है।