क्लिनिकल परीक्षण जर्नल
खुला एक्सेस

अमूर्त

जीन थेरेपी क्लिनिकल परीक्षणों में भागीदारी के संबंध में हीमोफीलिया रोगियों और देखभाल करने वालों की धारणाएं और भय

ब्रूटमैन बरज़ानी टी, बार्ग एए, बशारी डी, डैनिन-क्रेइसेलमैन एम, केनेट जी, सरीना लेवी-मेंडेलोविच*

परिचय: चूंकि हीमोफीलिया जीन थेरेपी के पहले उत्पादों को हाल ही में यूरोपीय आयोग (ईसी) और खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) द्वारा अनुमोदित किया गया था, इसलिए रोगी के डर, अपेक्षाओं और डेटा से परिचित होना बहुत महत्वपूर्ण है। हमारा उद्देश्य जीन थेरेपी के बारे में हमारे रोगियों और उनके देखभाल करने वालों के ज्ञान और चिंताओं की जांच करना था और यह पता लगाना था कि क्या गलत धारणाएँ मौजूद हैं।

विधियाँ: गंभीर हीमोफीलिया से पीड़ित 100 रोगियों और उनके देखभालकर्ताओं से जनसांख्यिकी, हीमोफीलिया इतिहास/उपचार, ज्ञान, भय और हीमोफीलिया के लिए जीन थेरेपी उपचार के संबंध में अपेक्षाओं का आकलन करने वाले 18 प्रश्नों वाली एक प्रश्नावली एकत्र की गई।

परिणाम: 65 रोगियों और 35 माता-पिता (रोगियों के प्राथमिक देखभालकर्ता) द्वारा सौ प्रश्नावली पूरी की गई, जिनकी औसत आयु 36 वर्ष (18-75 वर्ष) थी। उत्तरदाताओं में से पाँच ने पहले हीमोफीलिया के लिए जीन थेरेपी उत्पाद प्राप्त किया है और इस प्रकार उन्होंने एक संशोधित प्रश्नावली का उत्तर दिया। प्रतिभागियों की सबसे बड़ी चिंता यह थी कि जटिलताओं और संभावित यकृत क्षति के बारे में पर्याप्त डेटा नहीं है। केवल 50/95 को पता था कि एडेनो-एसोसिएटेड वायरस (एएवी) संशोधित जीन थेरेपी केवल इस उपचार से गुजरने वाले रोगी को प्रभावित करेगी। आश्चर्यजनक रूप से 21/95 को लगता है कि उत्परिवर्तन को ठीक किया जाएगा और इसलिए जीन थेरेपी के बाद हीमोफीलिया उनके वंशजों में स्थानांतरित नहीं होगा। दिलचस्प बात यह है कि हीमोफीलिया ए के रोगियों में, एमिसिज़ुमैब उपचारित रोगियों के उपसमूह में अधिक जानकारी और अधिक यथार्थवादी अपेक्षाएँ थीं।

चर्चा और निष्कर्ष: हालांकि अधिकांश रोगियों को जीन थेरेपी के बारे में जानकारी है, लेकिन उनकी समझ सीमित है। निष्कर्ष में, यह अध्ययन जीन थेरेपी के बारे में बेहतर शैक्षिक संसाधन बनाने के लिए रोगियों, परिवारों और फार्मा कंपनियों के साथ काम करने की आवश्यकता पर प्रकाश डालता है।