जर्नल ऑफ़ सेल साइंस एंड थेरेपी
खुला एक्सेस

अमूर्त

जीन थेरेपी के लिए pEPI गैर वायरल एपीसोम्स और सोमैटिक जीन थेरेपी में उनका अनुप्रयोग

क्लाउडिया हेगेडोर्न और हंस जे. लिप्स

आजकल, अधिकांश जीन थेरेपी परीक्षणों में वायरस आधारित वैक्टर का उपयोग उनकी उच्च दक्षता के कारण किया जाता है। फिर भी, वायरल प्रोटीन द्वारा कोशिका के परिवर्तन, इंसर्शनल म्यूटेनेसिस या जन्मजात प्रतिरक्षा प्रतिक्रियाओं जैसे सुरक्षा जोखिमों को बाहर नहीं किया जा सकता है। जीन थेरेपी के लिए एक आदर्श वेक्टर के विचार पर आधारित जो अत्यधिक कुशल है लेकिन इन सुरक्षा जोखिमों से रहित है, गैर वायरल वेक्टर सिस्टम एक आकर्षक विकल्प का प्रतिनिधित्व करते हैं। पिछली सदी के अंत में गैर वायरल, S/MAR आधारित वेक्टर pEPI के निर्माण के साथ, गैर वायरल जीन थेरेपी की ओर पहला कदम उठाया गया है। S/MAR आधारित वैक्टर में कोई वायरल तत्व नहीं होते हैं, वे लक्षित कोशिका या जीव में स्थिर ट्रांसजीन अभिव्यक्ति को एकीकृत और प्रदर्शित नहीं करते हैं। पिछले दशक के भीतर, S/MAR आधारित वैक्टर को और बेहतर और संशोधित किया गया, और अब बुनियादी शोध में व्यापक अनुप्रयोग पाते हैं और जीन चिकित्सीय और नैदानिक ​​परीक्षणों में भी अधिक से अधिक मान्यता प्राप्त हो गए हैं।