क्लिनिकल परीक्षण जर्नल
खुला एक्सेस

अमूर्त

चरण II/चरण III निर्बाध परीक्षण डिज़ाइनों के अनुकूलन के लिए उपयोगिता कार्यों के उपयोग पर

जिहान औनी,*, जीन नोएल बैक्रो, ग्वालाडिस टूलेमोंडे, पियरे कॉलिन, लोइक डार्ची, बर्नार्ड सेबेस्टियन

पृष्ठभूमि: कई वर्षों से अनुकूली डिजाइन दवा उद्योग में अधिक से अधिक लोकप्रिय होते जा रहे हैं और विशेष रूप से अनुकूली निर्बाध डिजाइनों पर अधिक ध्यान दिया जा रहा है। वे डिजाइन चरण II खुराक खोज परीक्षण और चरण III पुष्टिकरण परीक्षण को एक ही प्रोटोकॉल (एक निश्चित कुल नमूना आकार के साथ) में जोड़ते हैं। इस पत्र का उद्देश्य उन डिजाइनों को अनुकूलित करने के लिए कुछ उपयोगिता-आधारित उपकरणों का प्रस्ताव करना है: पहला चरण II और चरण III नमूना आकारों के बीच अनुपात के संदर्भ में, और दूसरा, चरण II की शुरुआत में खुराक के लिए रोगी आवंटन में। विधियाँ: डिज़ाइन अनुकूलन विधियाँ आम तौर पर या तो फिशर सूचना मैट्रिक्स (D−इष्टतमता) पर या रुचि के कुछ आँकड़ों (C−इष्टतमता) के विचरण पर आधारित होती हैं। इसके बजाय, हम चरण III के लिए खुराक के विकल्प से संबंधित प्रायोजकों के निर्णय से जुड़े उपयोगिता कार्यों को परिभाषित करने का प्रस्ताव करते हैं और हम इस उपयोगिता के अपेक्षित मूल्य के आधार पर डिज़ाइन अनुकूलन मीट्रिक प्रस्तावित करते हैं। परिणाम और निष्कर्ष: कई प्रकार के उपयोगिता कार्यों की समीक्षा और चर्चा करने के बाद, हमने उनमें से दो पर ध्यान केंद्रित किया, जिनका हमने सिमुलेशन के माध्यम से मूल्यांकन किया है। हमने निष्कर्ष निकाला कि सिम्युलेटेड अधिकांश परिदृश्यों में, अपेक्षित उपयोगिता एक तरह से अंतरिम विश्लेषण के समय (कुल नमूना आकार पर चरण II के बीच का अनुपात) के प्रति अधिक संवेदनशील थी, न कि खुराकों के बीच रोगियों के आवंटन के प्रति। यह परिणाम इस तथ्य की ओर इशारा करता है कि इष्टतम खुराक की सटीक पहचान करने के लिए चरण II में बड़ी संख्या में रोगियों को नामांकित करना आवश्यक हो सकता है।