जर्नल ऑफ़ बोन रिसर्च
खुला एक्सेस
आईएसएसएन: 2572-4916
आईएसएसएन: 2572-4916
जोस कार्लोस जैमे-पेरेज़, ऑस्कर गोंज़ालेज़-लानो, ओल्गा जी. कैंटू-रोड्रिग्ज़, लुइस जेवियर मार्फिल-रिवेरा और डेविड गोमेज़-अल्मागुएर
पृष्ठभूमि: अप्लास्टिक एनीमिया के अधिकांश मामले अधिग्रहित और स्वप्रतिरक्षी एटियलजि के होते हैं। स्टेम सेल डोनर की कमी वाले रोगियों के उपचार में आमतौर पर एंटी-थाइमोसाइट ग्लोब्युलिन प्लस साइक्लोस्पोरिन (ATG/CSA) के साथ प्रतिरक्षा दमन के दो शाप शामिल होते हैं, जबकि साइक्लोफॉस्फेमाइड (HDCY) की उच्च खुराक से युक्त गहन प्रतिरक्षा दमन ज्यादातर वयस्कों में सफलतापूर्वक नियोजित किया गया है, HDCY प्राप्त करने वाले बच्चों पर विस्तृत दीर्घकालिक जानकारी का अभाव है।
रोगी और विधियाँ: गंभीर अधिग्रहित अप्लास्टिक एनीमिया से पीड़ित और बिना HLA संगत स्टेम सेल दाता के पाँच बच्चों को चार दिनों में 200 मिलीग्राम/किग्रा की कुल खुराक पर उच्च खुराक साइक्लोफॉस्फेमाइड (HDCY) के साथ प्रतिरक्षा को दबा दिया गया। ग्रैनुलोसाइट कॉलोनी-उत्तेजक कारक (G-CSF) को 5 μg/kg/दिन की दर से प्रशासित किया गया जब तक कि न्यूट्रोफिल और प्लेटलेट काउंट रिकवरी जारी नहीं रही। जीवित बचे रोगियों का बारह वर्षों तक अनुसरण किया गया और इस समय उनकी अस्थि मज्जा की जाँच की गई।
परिणाम: पाँच में से तीन बच्चों को पूर्ण निरंतर हेमटोलॉजिकल छूट मिली। वर्तमान आयु 17, 19 और 27 वर्ष है। बारह वर्षों के अनुवर्ती अध्ययन के बाद दो रोगियों में सामान्य हेमटोलॉजिकल मान हैं, जिनमें कोई रिलैप्स या क्लोनल या डिस्प्लेसिक हेमटोलॉजिकल विकार नहीं हैं, उनका अस्थि मज्जा एस्पिरेट रूपात्मक रूप से सामान्य था, जबकि अस्थि मज्जा ट्रेफ़िन बायोप्सी हिस्टोपैथोलॉजी ने सामान्य से लगभग 60% कम कोशिका सामग्री का प्रदर्शन किया। एक रोगी को HDCY के 12 वर्ष बाद मायलोडिस्प्लासिया विकसित हुआ और वर्तमान में उसे अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण के लिए विचार किया जा रहा है।
निष्कर्ष: SAA से पीड़ित बच्चों में HDCY को एकमात्र प्रतिरक्षादमनकर्ता के रूप में उपयोग करके दीर्घकालिक त्रिवंशीय रक्त निर्माण को बचाया जा सकता है; उपचार के बारह वर्षों के बाद अस्थि मज्जा अपनी सामान्य कोशिकीयता को पूरी तरह से पुनः प्राप्त नहीं कर पाती है, HDCY के दस वर्षों से अधिक समय बाद माइलोडिस्प्लेसिया विकसित हो सकता है।