जर्नल ऑफ़ सेल साइंस एंड थेरेपी
खुला एक्सेस

अमूर्त

हीमोफीलिया ए के उपचार के लिए प्रेरित प्लुरिपोटेंट स्टेम कोशिकाएं

बिल्गिमोल सी जोसेफ और मंजूनाथ एस राव

फैक्टर VIII, सबसे जटिल प्रोटीन में से एक है, जो रक्त जमावट मार्ग में एक प्रमुख भूमिका निभाता है। फैक्टर VIII प्रोटीन में दोष के परिणामस्वरूप हीमोफीलिया ए होता है, जो एक गंभीर रक्तस्राव विकार है। प्लाज्मा से प्राप्त फैक्टर VIII या पुनः संयोजक फैक्टर VIII का उपयोग हीमोफीलिया ए रोगियों के इलाज के लिए बड़े पैमाने पर किया गया है। हीमोफीलिया ए के लिए जीन थेरेपी के कई प्रयास विभिन्न अज्ञात/अधिक अध्ययन न किए गए कारणों से विफल रहे हैं, जिनमें प्रतिरक्षा अस्वीकृति भी शामिल है। यहाँ, iPSC-आधारित रोग मॉडल स्थापित करने में हुई प्रगति और हीमोफीलिया ए के लिए व्यक्तिगत चिकित्सा और सेल थेरेपी के लिए iPSC तकनीक की संभावनाओं की समीक्षा की गई है। iPSC तकनीक की चुनौतियों पर भी संक्षेप में चर्चा की गई है।