क्लिनिकल परीक्षण जर्नल
खुला एक्सेस
आईएसएसएन: 2167-0870
आईएसएसएन: 2167-0870
मिचिको तनाका, ताकुया मात्सुमोतो, कोइची मोरिसाकी, रयोइची क्यूरागी, युरिको फुजिनो, कुमी योशिदा, योशिकाज़ु योनेमित्सु और योशीहिको माएहारा
1.1. पृष्ठभूमि: हमने परिधीय धमनी रोग के उपचार के लिए मानव फाइब्रोब्लास्ट वृद्धि कारक-2 जीन (DVC1-0101) को व्यक्त करने वाले गैर-संक्रामक पुनः संयोजक सेंडाई वायरस पर आधारित एक नया जीन स्थानांतरण वेक्टर विकसित किया है। गंभीर अंग इस्केमिया के लिए चरण I/IIa ओपन-लेबल चार खुराक-वृद्धि नैदानिक परीक्षण पूरा हो गया है। हमने निष्कर्ष निकाला है कि DVC1-0101 सुरक्षित और अच्छी तरह से सहनीय है, और इसके परिणामस्वरूप अंग के कार्य में महत्वपूर्ण सुधार हुआ है। हम अपने अध्ययन के अगले चरण का प्रोटोकॉल प्रस्तुत करते हैं।
1.2. विधियाँ: हम चरण IIb नैदानिक परीक्षण करने की योजना बना रहे हैं, जो जापान में एक यादृच्छिक, प्लेसबो-नियंत्रित, समानांतर डिज़ाइन, एकल-खुराक अंधा और एकल केंद्र नैदानिक परीक्षण होगा। इस अध्ययन में आंतरायिक खंजता के साथ PAD से पीड़ित 60 रोगियों को नामांकित किया जाएगा। पात्रता मानदंड को पूरा करने वाले विषयों को प्लेसबो, DVC1-0101 के 5 × 109 ciu/अंग, या सीधे इंट्रामस्क्युलर इंजेक्शन द्वारा प्रशासित DVC1-0101 के 1 × 109 ciu/अंग की एकल खुराक प्राप्त करने के लिए यादृच्छिक किया जाएगा। विषयों के लिए इस परीक्षण में भागीदारी की अवधि लगभग 12 महीने होगी जिसमें नौ दौरे होंगे। प्राथमिक समापन बिंदु पीक वॉकिंग टाइम पर प्लेसबो बनाम DVC1-0101 की प्रभावकारिता का मूल्यांकन करना और DVC1-0101 के दो खुराक स्तरों की सुरक्षा और सहनशीलता का मूल्यांकन करना है। द्वितीयक समापन बिंदु हैं 1) ट्रेडमिल परीक्षण द्वारा मापी गई क्लॉडिकेशन ऑनसेट टाइम पर DVC1-0101 के प्रभाव का मूल्यांकन करना और वॉकिंग इम्पेयरमेंट प्रश्नावली का उपयोग करके मापी गई जीवन की गुणवत्ता, 2) योग्यता अंग हेमोडायनामिक्स पर DVC1-0101 के प्रभाव को निर्धारित करना और 3) बायोमार्कर का मूल्यांकन करके DVC1-0101 के फार्माकोडायनामिक्स का पता लगाना।
1.3. चर्चा: इस परीक्षण के परिणाम चलने की गतिविधियों में सुधार के लिए DVC1-0101 की क्षमता के बारे में जानकारी प्रदान करेंगे। परिणाम संभावित चरण III अध्ययन के डिजाइन में भी मदद करेंगे।