क्लिनिकल परीक्षण जर्नल
खुला एक्सेस

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डिस्किनेटिक सेरेब्रल पाल्सी (एसटीआईएम-सीपी) से पीड़ित युवा रोगियों के जीवन की गुणवत्ता पर ग्लोबस पैलिडस इंटरनस के डीप ब्रेन स्टिमुलेशन का प्रभाव: 12 महीने के फॉलो-अप में डबल-ब्लाइंड क्रॉस-ओवर के साथ एक संभावित सिंगल-आर्म मल्टीसेंटर ट्रायल

ऐनी कोय, एंड्रिया ए. कुह्न, ऐनी वैन रिसेन, जूलियस ह्यूबल, रुडोल्फ कोरिंथेनबर्ग, वोल्कर ए. कोएनन, जोआचिम के. क्रॉस, एंड्रियास व्लोच, डेलिया लोरेंज, मार्टिन हॉस्सलर, अल्फोंस श्निट्ज़लर, जान वेस्पर, फ्रेंकोइस एलेश, वाल्टर लेहमाकर, जोर्ज म्यूएलर, गुंट्राम बोर्क, कार्स्टन विट, टोबीस बाउमर, स्टीफ़न बर्वेक, सेबेस्टियन श्रोडर, जुर्गन

परिचय: ग्लोबस पैलिडस इंटरनस (GPi-DBS) की डीप ब्रेन स्टिमुलेशन डिस्किनेटिक सेरेब्रल पाल्सी (CP) वाले रोगियों में प्रभावी हो सकती है, लेकिन डिस्टोनिया की गंभीरता के मामले में परिणाम अक्सर कम स्पष्ट होते हैं और वंशानुगत मोनोजेनिक डिस्टोनिया वाले रोगियों की तुलना में अधिक परिवर्तनशील होते हैं। पूर्वव्यापी डेटा को शामिल करने वाली कुछ प्रकाशित केस सीरीज़ ने दिखाया है कि GPi-DBS जीवन के अनुकूल गुणवत्ता के परिणामों से जुड़ा है, यहाँ तक कि BFMDRS में बदलाव के बिना रोगियों में भी, यह दर्शाता है कि नैदानिक ​​रेटिंग स्केल का एकमात्र उपयोग DBS के पूर्ण प्रभावों को प्रतिबिंबित नहीं कर सकता है, विशेष रूप से डिस्किनेटिक CP जैसे डिस्टोनिया के अधिग्रहित रूपों वाले रोगियों में नहीं। हालांकि, बच्चों में DBS के प्रभावों पर
कोई संभावित डेटा नहीं है। द्वितीयक परिणाम मापदंडों में डिस्टोनिया की गंभीरता, मोटर कार्य, भाषण, मनोदशा, अनुभूति, दर्द और प्रत्यारोपण के पहले और बाद के 36 महीनों तक देखभाल करने वालों के जीवन की गुणवत्ता शामिल है।
तरीके: यह डिस्किनेटिक सीपी वाले युवा रोगियों में जीपीआई-डीबीएस के प्रभावों की जांच करने के लिए एक संभावित एकल-हाथ का अध्ययन है। 7-18 वर्ष की आयु के 20 रोगियों को एक मल्टीसेंटर सेटिंग में भर्ती किया जाएगा। सीसा प्रत्यारोपण के 12 महीने बाद रोगियों को डबल-ब्लाइंड क्रॉस-ओवर द्वारा दो समूहों में यादृच्छिक किया जाता है: एक समूह चल रही उत्तेजना के साथ शुरू होता है, दूसरे समूह में उत्तेजना बंद कर दी जाती है। 24 घंटे के बाद वे उत्तेजना सेटिंग्स स्विच करते हैं। प्रत्येक चरण के अंत में डिस्टोनिया की गंभीरता का आकलन किया जाएगा।
हम जीपीआई-डीबीएस द्वारा जीवन की गुणवत्ता में सुधार की परिकल्पना करते हैं। द्वितीयक परिणाम मापदंडों में डिस्टोनिया की गंभीरता, मोटर फ़ंक्शन, भाषण, मनोदशा, अनुभूति, दर्द और प्रत्यारोपण से पहले और उसके 36 महीने बाद तक देखभाल करने वालों के जीवन की गुणवत्ता शामिल है।
चर्चा: यह एक बहुकेंद्रीय सेटिंग में विशेष रूप से बाल रोगियों के एक समूह में मोटर और गैर-मोटर परिणाम पर GPi-DBS के प्रभावों की जांच करने वाला पहला संभावित परीक्षण है। इसके अलावा, डिस्किनेटिक सेरेब्रल पाल्सी वाले युवा रोगियों में GPi-DBS के प्रभावों और दुष्प्रभावों पर दीर्घकालिक डेटा तैयार किया जाएगा।