क्लिनिकल परीक्षण जर्नल
खुला एक्सेस

अमूर्त

कैंसर क्लिनिकल परीक्षणों में प्रगति-मुक्त उत्तरजीविता की अंधे स्वतंत्र केंद्रीय समीक्षाओं की सटीकता और परिशुद्धता का मूल्यांकन करने के लिए एक सिमुलेशन अध्ययन

वालोविच आर, गिरार्डी वी और डुआन एफ

उद्देश्य: विभिन्न ब्लाइंडेड इंडिपेंडेंट रिव्यू (BICR) प्रतिमानों का उपयोग करके प्रगति-मुक्त उत्तरजीविता (PFS) परीक्षणों में जोखिम अनुपात, नमूना आकार और समग्र परीक्षण लागत पर सटीकता और परिशुद्धता के प्रभाव को मॉडल करना।
विधि: उपचार शाखा में 180 दिनों के मध्य का उपयोग करके ट्यूमर वृद्धि मॉडल के आधार पर PFS समय का अनुकरण किया गया; नियंत्रण शाखा जोखिम अनुपात (HR) के अनुसार 0.7-0.85 से भिन्न थी। अलग-अलग सटीकता (1-गलत सकारात्मक दर) के लिए झूठी सकारात्मकताएँ जोड़ी गईं और अलग-अलग सटीकता के लिए माप त्रुटि का लॉग सामान्य वितरण इस्तेमाल किया गया। 70% की स्थानीय मूल्यांकन (LE) सटीकता और 0.30 के माप त्रुटि के मानक विचलन की तुलना अलग-अलग BICR प्रतिमानों से अलग-अलग सटीकता और परिशुद्धता (यानी, सटीकता = 70,90% और परिशुद्धता .30,.25,.20) के साथ की गई।
परिणाम: LE की तुलना में, सभी BICR प्रतिमानों ने कुल परीक्षण लागतों में $ 0.0037 - 26.6.3×106 की कमी की और नमूना आकार में 12-435 की कमी की, जिसका प्रभाव परिमाण उच्च HRs, उच्च सटीकता और कम माप त्रुटि पर सबसे अधिक था।
निष्कर्ष: हमारा अध्ययन इंगित करता है कि रेडियोलॉजिकल मूल्यांकन पर आधारित PFS वाले परीक्षणों के लिए, BICR नमूना आकार और परीक्षण लागत को कम करके एक लागत प्रभावी रणनीति हो सकती है। इससे भी महत्वपूर्ण बात यह है कि अध्ययन एक मात्रात्मक संकेत प्रदान करता है कि सटीकता और परिशुद्धता को बदलने से नमूना आकार अनुमान और परीक्षण लागत कैसे बदल सकती है।